对FDA的批评：未解决远程检查问题，是官僚，还是...？

大流行的已经快过去一年了。与其它药监机构相比，美国FDA尚未能为现场设施检查提供替代方案。对此，通过彭博新闻社的一篇文章，FDA合规办公室前副主任Mark I. Schwartz近日提出了批评：FDA必须面对这一问题，从而解决用于治疗Covid-19和其它患者的一线药物短缺问题。

文章表示，由于白宫将Covid-19疫苗审查程序政治化，美国FDA处在公众的高度关注下。然而，更直接的关注是：在大流行期间，FDA未能开发出替代现场药品设施检查的方案。

没有这些检查，新的、先进的药物疗法就可能会推迟上市或拒绝批准，这会导致药物短缺的情况进一步恶化，包括用于治疗Covid-19患者的一线药物。

作为最近的一个例子，11月16日，对于百时美施贵宝（BMS）一种新型癌症治疗药物申请，FDA推迟了相关行动，该药物是Liso-cel，一种用于治疗成年人大B细胞淋巴瘤CAR T细胞的疗法。BMS表示，大流行阻止了FDA检查员前往药品生产设施进行检查，该设施位于美国休斯敦。

FDA应该能够通过其它方式确定设施的合规性状态，特别是FDA已默认该设施的重要性。该设施符合其“关键任务”检查中的定义，这表明尽管存在大流行，FDA仍需要执行检查。

Liso-cel既获得了FDA的突破性疗法（BT）称号，又获得了再生医学高级疗法（RMAT）的称号。当FDA认为某种药物“可以证明对现有疗法的实质性改进”，并且“具有解决未满足的医疗需求的潜力”时，将授予这些称号。在指南中，FDA建议将这些产品的检查视为“关键任务”。

按照所有的标准，正在审查的BT和RMAT产品应受到FDA的最高关注。然而，休斯顿的设施并未接受检查，而FDA需要从检查中获取信息，来评估是否批准这种新颖的、可能延长生命的癌症治疗药物。这会人们很困惑，到底“关键任务”意味着什么？

早在8月，FDA就发布了指南，对于无法在现场检查的药品设施，强调要使用“其它工具”，来确定其合规性状态。

但是，FDA似乎没有开发出其它工具，可以用来确定Liso-cel 休斯敦工厂的合规性状态；同样地，对于与BMS处于类似困境的许多其它工厂，也不能确定其合规性状态。

事实上，FDA可能使用的一种选择是远程检查（remote inspection）。

在远程检查中，在FDA官员的指导下，借助于附在移动设备或个人上的视听设备，检查员可以参观该设施，就需要特别审查之处提出问题，并实时提供有关指示。在过去的几个月中，许多制药公司恳求FDA官员进行此类检查，以解决生产合规性问题，从而帮助关键新药获得批准。制药公司甚至提议可以采纳必要的新技术，但FDA拒绝了这些要求。

尽管制药行业多次提出要求，FDA尚未公开表示有任何计划，可以采用远程检查这种方法。

相反，一些外国监管机构，例如欧洲药品管理局（EMA），允许通过远程评估来评价药品设施，包括以前从未被EMA检查过的新设施。

澳大利亚治疗产品管理局（TGA）也是如此，在其指南中，TGA表示药品生产商可以“预先录制了该场所和运营的视频，以便向检查员展示有关GMP相关区域的虚拟信息。”

同样，加拿大卫生部表示：“为了确保合规性，我们正在采用其它方式进行检查，例如使用远程GMP评估。” 值得注意的是，自大流行发生几周后，英国药品和健康产品监管局（MHRA）一直依靠远程检查。

这次大流行病已过去9个月多的时间，FDA似乎满足于等待、再等待的状态，仍未实施相关计划，通过远程手段检查药品设施的。当最近被问及实施时间表时，FDA官员拒绝给予任何评论。

这样，未检查设施的积压情况持续增加；同样，未批准的药品申请清单以及短缺药品清单也在增加。

FDA具有法定权力，可以通过远程检查，对设施记录进行审查；也可以通过设施近期的外国监管报告和供应商/客户审计报告，来代替现场检查。FDA需要立即这样做。从公共卫生的角度来看，没有什么可以接受的。

自大流行开始以来，无论是由于官僚问题还是其它原因，FDA药品检查速度一直很缓慢，没有尽头。FDA似乎无法实施一种手段，来远程确定设施的合规性状态，而这些设施生产关键产品，用于治疗Covid-19患者和癌症患者。

文章最后表示：FDA曾经被视为世界上药品监督的黄金标准，而在目前的环境下，这一点已经存在疑问。

Ref.: Mark I. Schwartz. FDA Fiddles With Remote Drug Inspections While Pharma Burns. Dec. 7, 2020. Bloomberglaw.com.

聚焦FDA/欧盟等全球药监与行业组织

关注PharmLink |更新更快的制药资讯